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新京报讯（记者张秀兰）在8月8日举行的中国首个罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）社群故事录《那些花儿》发布会上，浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示西藏股票杠杆信息门户，随着SMA疾病修正治疗药物在中国可及性的不断提高，中国SMA诊疗已进入了“有药可医”并追求“更好疗效”的新阶段。 SMA是一种高致亡性、高致残性的神经肌肉疾病，自然病程下，患者多在婴幼儿期发病，逐渐失去翻身、竖头、坐立乃至呼吸吞咽的能力，曾是两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手，被列入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。此次发布的《那些花儿》收录了近四十位SMA患者及家庭的真实生命故事，由北京协和医院院长张抒扬教授作序，首次将这一罕见病群体的生命轨迹结集成书。新书发布之际，正值中国大陆首家专注于SMA领域的患者组织—美儿SMA关爱中心成立十周年。 截至目前，两款SMA治疗药物先后通过优先审评审批在中国获批并纳入医保，罕见病诊疗协作网、SMA多学科诊疗模式及多元化创新支付机制，已惠及超过6000名SMA患者，中国SMA群体迎来了“病有所医、医有所药、药有所保”的时代。首都儿科研究所遗传研究室首席专家宋昉研究员指出，SMA基因诊断从分步位点检测提升到一步的全基因检测，诊断更为全面精准、诊断时间也显著缩短，为早诊早治奠定了基础。浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示，随着SMA疾病修正治疗药物在中国可及性的不断提高，本土真实世界数据已表明患者“持续获益”的特征，症状前治疗更使患儿有机会获得与健康儿童相似的发育里程碑，中国SMA诊疗已进入了“有药可医”并追求“更好疗效”的新阶段。 校对 卢茜
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